近日，渤健公布反義寡核苷酸藥物tofersen關(guān)鍵3期VALOR研究的頂線結(jié)果。該研究正在評(píng)估tofersen用于治療超氧化物歧化酶1（SOD1）突變的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者。結(jié)果顯示，研究沒有達(dá)到主要終點(diǎn)（改良ALS功能評(píng)定量表[ALSFRS-R]從基線至第28周的變化），但在生物活性和臨床功能的多個(gè)次要終點(diǎn)和探索性測定中發(fā)現(xiàn)了有利于tofersen的趨勢。
此外，對(duì)來自VALOR研究和其正在進(jìn)行的開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究（OLE）的數(shù)據(jù)進(jìn)行的一項(xiàng)預(yù)先指定的整合強(qiáng)化了這些發(fā)現(xiàn)，并表明早期啟動(dòng)tofersen治療可導(dǎo)致SOD1-ALS患者運(yùn)動(dòng)功能、呼吸功能、肌力和生活質(zhì)量的多個(gè)指標(biāo)下降較少。VALOR研究和OLE研究中的大多數(shù)不良事件的嚴(yán)重程度為輕度至中度，包括給藥程序疼痛、頭痛、肢體疼痛、跌倒和背痛。
ALS是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，平均生存期為3-5年。最常見的死亡原因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是一種罕見的ALS基因型，在全球約168000名患者中占比為2%。目前，還沒有針對(duì)ALS的基因治療方案。
鑒于該領(lǐng)域存在的關(guān)鍵未滿足需求，渤健將把目前正在進(jìn)行的早期獲藥計(jì)劃（EAP）資格擴(kuò)展至所有SOD1-ALS患者，在當(dāng)?shù)胤ㄒ?guī)允許此類計(jì)劃的國家中，未來獲取tofersen將會(huì)得到保障。EAP計(jì)劃使患者能夠在藥物獲得商業(yè)許可之前免費(fèi)獲得藥物。如果tofersen清晰的前進(jìn)路徑?jīng)]有確定，或者如果監(jiān)管機(jī)構(gòu)要求進(jìn)行另一項(xiàng)對(duì)照試驗(yàn)，渤健可能會(huì)修改或中止EAP。
來源：新浪醫(yī)藥新聞 https://med.sina.com/article_detail_100_2_107116.html
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